Ανάλυση της κλινικής αποτελεσματικότητας και της οικονομικής αποδοτικότητας των θεραπευτικών προσεγγίσεων για το προχωρημένο μελάνωμα

Abstract

Το μελάνωμα είναι η πιο επιθετική και θανατηφόρα μορφή καρκίνου του δέρματος, που αντιπροσωπεύει περίπου το 1% όλων των κακοήθων όγκων, αλλά ευθύνεται για την πλειονότητα των θανάτων που σχετίζονται με καρκίνο του δέρματος. Οι τρέχουσες θεραπευτικές προσεγγίσεις περιλαμβάνουν χειρουργική εκτομή, χημειοθεραπεία, ακτινοβολία, ανοσοθεραπεία, βιοχημειοθεραπεία και στοχευμένη θεραπεία. Η στιγμή εμφάνισης του μελανώματος, η υγεία του ασθενούς, το στάδιο (I-IV) και η θέση του όγκου μπορεί να καθορίσουν τη θεραπευτική στρατηγική. Η εμφάνιση των ανοσοθεραπειών έχει φέρει επανάσταση στη διαχείριση ασθενών με προχωρημένο μελάνωμα. Μια ποικιλία νέων και εξελισσόμενων ανοσοθεραπευτικών παραγόντων έχουν αποφέρει πολλά υποσχόμενες κλινικές αποκρίσεις σε ένα φάσμα μεταστατικού μελανώματος με δυσμενή κίνδυνο. Οι κλινικές δοκιμές αναστολέων BRAF έχουν ορίσει ένα νέο παράδειγμα για τη θεραπεία του μελανώματος, επιτρέποντας στοχευμένη θεραπεία με βάση το μεταλλακτικό προφίλ του όγκου. Η παρούσα μελέτη αποτελεί συστηματική ανασκόπηση της υπάρχουσας βιβλιογραφίας σχετικά με τις διαθέσιμες θεραπείες για το προχωρημένο μελάνωμα. Μέσω αναζήτησης στη βάση δεδομένων PubMed, το ερευνητικό μου ενδιαφέρον εστιάστηκε στην αξιολόγηση της κλινικής αποτελεσματικότητας και της οικονομικής αποδοτικότητας των διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών για το μελάνωμα. Τρία φάρμακα αναστολείς του ανοσοποιητικού σημείου ελέγχου έχουν λάβει έγκριση για τη θεραπεία του μελανώματος: το ipilimumab, ένα αντίσωμα anti-CTLA-4, καθώς και το nivolumab και το pembrolizumab, και τα δύο αντισώματα κατά του PD-1. Για τις μεταλλάξεις ενεργοποιητή BRAF που υπάρχουν σε περίπου 50% των προχωρημένων μελανωμάτων, η θεραπευτική αντιμετώπιση βασίζεται στην χρήση αναστολέων BRAF/MEK, όπως οι συνδυασμοί dabrafenib και trametinib, encorafenib με binimetinib και vemurafenib με cobimetinib. Η συγκεκριμένη βιβλιογραφική επισκόπηση περιελάβανε την εφαρμογή συγκεκριμένων κριτηρίων συμπερίληψης και αποκλεισμού. Τα κύρια ερευνητικά ερωτήματα αφορούσαν την αποτελεσματικότητα, τις ανεπιθύμητες ενέργειες και την οικονομική βιωσιμότητα των φαρμάκων. Σύμφωνα με τα αποτελέσματα, ορισμένοι συνδυασμοί θεραπειών, όπως ο συνδυασμός nivolumab-ipilimumab, παρουσίασαν βελτιωμένη συνολική επιβίωση σε σύγκριση με τις μονοθεραπείες. Σε όρους κλινικής αποτελεσματικότητας και οικονομικής αποδοτικότητας, φαίνεται ότι ο συνδυασμός nivolumab-ipilimumab για το προχωρημένο μελάνωμα υπερτερεί σε σχέση με όλες τις διαθέσιμες θεραπείες. Αν και παρουσιάζει πολλές ανεπιθύμητες ενέργειες, θεωρείται θεραπεία πρώτης επιλογής για το προχωρημένο, μεταστατικό μελάνωμα. Σε κάθε περίπτωση, η κατάλληλη θεραπεία για τον πάσχοντα πρέπει να γίνεται εξατομικευμένα με βάση το προφίλ υγείας του κάθε ασθενή, το υγειονομικό σύστημα περίθαλψης και την ανταπόκριση στην θεραπεία. Η μελέτη καταλήγει στο συμπέρασμα ότι η επιλογή θεραπείας για το προχωρημένο μελάνωμα θα πρέπει να βασίζεται σε ισορροπία μεταξύ αποτελεσματικότητας, προφίλ ασφάλειας και κόστους- αποτελεσματικότητας.